Una nueva técnica de edición de ADN es capaz de solucionar casi todas las enfermedades genéticas

Un grupo de científicos mejoraron notablemente la manera en que se edita el ADN.

Hay una técnica para editar el ADN que se conoce como CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)desde 2012 los científicos utilizan para “cortar” la cadena de ADN de manera específica e insertar nueva información para editarla.

Desafortunadamente, cuando esta operación falla –algo que ocurre con regularidad– se producen mutaciones no deseas y, como consecuencia, la mayoría de las 75,000 variantes genéticas humanas que se asocian a enfermedades no se pueden corregir en los laboratorios. Pero esto parece estar cambiando gracias a un nuevo método desarrollado por el investigador David Liu, quien ha conseguido reparar hasta el 89% de una cadena de ADN modificándola con éxito.

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Prime Editing es el nombre que este novedoso método recibe y de acuerdo con un estudio aparecido en la revista Nature se trata de:

“un método versátil y preciso de edición del genoma que escribe directamente nueva información genética en un sitio de ADN específico”.

El equipo de David Liu realizó más de 175 ediciones en células humanas, incluidas inserciones dirigidas, deleciones y los 12 tipos de mutación puntual sin requerir roturas de doble cadena o plantillas de ADN de donantes (algo que se hacía generalmente en este tipo de experimentos). Así, los científicos lograron corregir de manera eficiente y con pocos subproductos las causas genéticas primarias de la enfermedad de células falciformes, un tipo de anemia, además de la enfermedad de Tay-Sachs (un Trastorno hereditario poco frecuente que destruye las células nerviosas en el cerebro y la médula espinal).

Generalmente, cuando se tarta de aplicar la técnica CRISPR, tienen que diseñar una molécula de ARN para complementar la secuencia de ADN que quieren editar y añaden una proteína (Cas9), que funciona como una tijera, así consiguen cortar el el ADN que quieren editar y añaden otro fragmento de ADN con nueva información, pero Davi Liu creó una especie de nueva proteína derivada de Cas9, que puede cortar una sola de las dos cadenas que forman las características de la famosa doble hélice del ADN. Esto evita que se generen mutaciones no deseadas. En otras palabras, el Prime Editing es capaz de escribir directamente sobre el genoma humano.

El siguiente paso es esperar que otros laboratorios apliquen este nuevo método para concretar el éxito del Prime Editing.